PROTAC小分子药物
靶向蛋白降解嵌合体 (PROTAC)分子是一个双功能杂合化合物，由三部分构成，一端靶向目的蛋白结构，另一端招募泛素E3连接酶，中间通过合适的连接体（linker）连接。其能将具有蛋白降解作用的泛素E3连接酶募集至靶蛋白表面，利用人体自身的天然蛋白处理系统(泛素-蛋白酶体系统)选择性、有效地降解和清除致病蛋白。PROTAC技术结合了基因疗法，能够降解致病蛋白质，靶向不可成药蛋白，且拥有可多途径给药（口服、注射、输注）、广泛组织渗透性（能够透过血脑屏障）、易于制备等优点。